I "farmaci dell'acido nucleico" utilizzano "l'acido nucleico", che si riferisce a sostanze come il DNA e l'RNA che controllano le informazioni genetiche, come farmaci.Questi consentono il targeting di molecole come mRNA e miRNA che non possono essere mirate con farmaci tradizionali a basso peso molecolare e farmaci anticorpali, e c'è una grande aspettativa per questi farmaci come prodotti farmaceutici di prossima generazione.La ricerca attiva viene condotta a livello globale poiché dovrebbe portare alla creazione di farmaci che prima erano intrattabili.
D'altra parte, è stato sottolineato che lo sviluppo di farmaci a base di acido nucleico ha problemi da superare, tra cui "(i) instabilità delle molecole di acido nucleico nel corpo", "(ii) preoccupazioni per le reazioni avverse ai farmaci" e "(iii) difficoltà nel sistema di somministrazione dei farmaci (DDS)."Inoltre, le aziende giapponesi sono un passo indietro nello sviluppo di farmaci a base di acido nucleico a causa della monopolizzazione dei brevetti dominanti dell'acido nucleico da parte di aziende in Europa e negli Stati Uniti, causando interferenze con lo sviluppo giapponese.
Caratteristiche dei farmaci a base di acido nucleico
I "farmaci dell'acido nucleico" sono una tecnologia di scoperta di farmaci di nuova generazione con un meccanismo d'azione completamente diverso rispetto ai prodotti farmaceutici tradizionali.Presenta inoltre la capacità di essere prodotto facilmente con molecole di dimensioni moderate e il potenziale per esibire un'efficacia e una sicurezza che superano quelle dei farmaci anticorpali.A causa di queste caratteristiche, ci si aspetta che i farmaci a base di acido nucleico vengano applicati nel cancro e nei disturbi ereditari che in precedenza erano difficili da trattare, nonché in malattie come l'influenza e le infezioni virali.
Tipi di farmaci dell'acido nucleico
I farmaci a base di acido nucleico che utilizzano DNA e RNA includono quelli che prendono di mira gli acidi nucleici nella fase in cui la proteina viene sintetizzata dal DNA del genoma (come mRNA e miRNA) e quelli che prendono di mira le proteine.
Tipi e caratteristiche dei farmaci a base di acidi nucleici (farmaci per la profilassi e il trattamento)
Esistono farmaci a base di acidi nucleici con tipologie e caratteristiche diverse a seconda dei bersagli e dei meccanismi d'azione.
Tipo | Bersaglio | Sito di azione | Meccanismo di azione | Riepilogo |
siRNA | mRNA | All'interno della cellula (citoplasma) | scissione dell'mRNA | RNA a doppio filamento con scissione dell'mRNA omologo alsequenza (siRNA), RNA a forcina a filamento singolo (shRNA), ecc.con effetto secondo il principio di RNAi |
miRNA | microRNA | All'interno della cellula (citoplasma) | sostituzione del microRNA | RNA a doppio filamento, miRNA di RNA a forcina a singolo filamentoo la sua mimica viene utilizzata per rafforzare la funzione del miRNA deterioratoda disordini |
Antisenso | mRNA miRNA | All'interno della cellula (nel nucleo, nel citoplasma) | Degradazione di mRNA e miRNA, inibizione dello splicing | RNA/DNA a filamento singolo che si lega all'mRNA bersaglioe miRNA per causare degradazione o inibizione,o agisce per saltare l'esone durante lo splicing |
Aptamero | Proteine (proteine extracellulari) | Fuori dalla cella | Inibizione funzionale | RNA/DNA a filamento singolo che si lega alla proteina bersaglioin modo simile agli anticorpi/DNA |
Esca | Proteine (fattore di trascrizione) | All'interno della cellula (nel nucleo) | Inibizione della trascrizione | DNA a doppio filamento con sequenza identica al sito di legameper il fattore di trascrizione, che si lega al fattore di trascrizionedel gene interessato per sopprimere il gene bersaglio |
Ribozima | RNA | All'interno della cellula (citoplasma) | Scissione dell'RNA | RNA a filamento singolo con funzione enzimatica per legame e scissionedell'RNA bersaglio |
oligo CpG | Proteine (recettore) | Superficie cellulare | Immunopotenziamento | Oligodeossinucleotide con motivo CpG (DNA a filamento singolo) |
Altro | - | - | - | Droga dell'acido nucleicos diversi da quelli sopra elencati che agiscono aattivare l'immunità innata, come PolyI:PolyC (RNA a doppio filamento)e antigene |
Tempo di pubblicazione: 25-lug-2023